Conferência Web - Sábado 30/06 as 14h

Boa tarde a todos, Convido todas as pessoas interessadas em PAF - Polineuropatia Amiloidótica Familiar a participar da "Conferência Web" para que possamos iniciar juntos uma revisão dos FATOs que podem balisar iniciativas judiciais. Sou engenheiro e não advogado, mas no caso de nossas famílias, estamos todos advogando em favor de quem tem PAF. O interessante é que todos tenham (microfone, auto falantes e câmeras web, presentes usualmente nos notebooks de hoje em dia). Isso nos permitirá interagir na troca de idéias. O endereço da conferência web experimental é https://mconf.org/webconf/andre Logo no início, quem entrar vai receber uma janela indicando a testar seu audio. Abraços, André. ps: a ideia inclui usarmos parte do tempo deste encontro para ambientação nesta ferramente de quem for participar

A vida não pode ser encurtada pela falta de acesso a saúde.

Quem pode ajudar a refinar este tópico? Gostaria de começar aqui um tópico sobre quais são os fatos que poderiam ser utilizados em uma solicitação de intervenção da justiça que pode arbitrar que A VIDA QUE NÃO PODE SER ENCURTADA pela falta de acesso a saúde. Destacar inclusive que o contexto URGENTÍSSIMO de um doente que tem PAF (Polineuropatia Amiloidótica Familiar) é uma realidade de muitas famílias já mobilizadas hoje que dialogam pelo facebook e procuraram uma forma de união para superar a barreira de acesso ao tratamento disponível. Nesses fatos qual seria a "melhor" referência na Internet hoje sobre PAF? Abaixo há uma url, mas procurando outras, talvez a wikipedia ... em inglês ok http://en.wikipedia.org/wiki/Familial_amyloid_polyneuropathies e até bem completa, cita até o Vyndaqel. Inclusive acabei de descobrir: "The FDA has granted the Tafamidis New Drug Application a priority-review designation and has provided an anticipated Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) action date of June 16 2012." Em português (Portugal) não cita o medicamento. Em português (Brasil), precisamos melhorar. DOS FATOS 1. Na data ??/??/????, o autor foi diagnosticado como portador de POLINEUROPATIA AMILOIDÓTICA FAMILIAR (PAF) ou simplesmente de AMILOIDOSE FAMILIAR. E, por indicação de sua médica, Dr(a) ???, CRM ???, Neurologista do Hospital ???, necessita, para se manter vivo, do medicamento VYNDAQEL, produzido pela PFIZER. 2.O VYNDAQEL, Excelentíssimo Juiz, é o único remédio existente no mercado, produzido pela Pfizer, devidamente aprovado e testado, para tratamento da amiloidose associada à transtirretina em doentes adultos com polineuropatia sintomática. Esse remédio, entre outras palavras, é o único existente no mercado capaz de retardar o compromisso neurológico periférico. 3. Com efeito, a paramiloidose familiar torna seu portador uma pessoa com exigências e necessidades especiais do ponto de vista físico, psicológico e social. O acompanhamento médico é indicado por toda vida. Dada a idade avançada do portador, o transplante hepático não é uma opção devido aos elevados riscos cirúrgicos, conforme ratificados pelos Dr(a). 1, Dr(b) 2 .... Hoje, felizmente, temos o VYNDAQEL (TAFAMIDIS), 20 mg, produzido e comercializado pela PFIZER. 4. A AMILOIDOSE é uma “doença congênita que acomete o sistema nervoso periférico nas suas vertentes motora, sensitiva e autonômica. Inicia-se entre os 20 e 35 anos, nos membros inferiores (por isso a designação de doença dos “pezinhos”), compromete a sensibilidade aos estímulos, a capacidade motora, sendo fatal, com evolução em média, em 10 a 15 anos. A PAF constitui a forma mais comum de amiloidose – deposição nos tecidos, em particular nos nervos, de uma substância fibrosa (amiloide) que provoca a degeneração celular. É uma mutação característica dos doentes portugueses. Começa atrofiar os membros inferiores (daí a sua designação), assim como os superiores: pés e mãos perdem a sensibilidade térmica, sofrendo graves queimaduras. Seguem-se problemas do foro cardíaco e intestinal, enfraquecimento físico geral e, em alguns casos, impotência continuada. Todas as manifestações da PAF traduzem a degeneração progressiva dos nervos. No estagio final, o doente encontra-se acamado ou numa cadeira de rodas, apresentando de uma forma geral, fraqueza muscular, atrofias, e caminhando inexoravelmente para a morte por caquexia e/ou infecções intercorrentes” (http://www.indicedesaude.com/artigos_ver.php?id=150). 5. Apesar da receita do Dr(a). ???, CRM ???, Neurologista do Hospital ???, o autor não conseguiu o fornecimento do remédio, estando, por certo, impossibilitado de adquiri-lo, especialmente porque uma caixa, com 30 comprimidos, está sendo comercializada por US$ 19.131,60, não tendo o autor condições de arcar com os custos deste tratamento.

Pai, obrigado pela coragem da vida.

Hospital Sarah Rio

Há uns 2 anos atrás falava com meu pai a respeito da rede Sarah. Naquela época orientei que ele deveria fazer o cadastro por telefone para que pudesse ser atendido por lá. Depois de pouco mais de 1 ano na fila de espera, passou a complementar o atendimento dado do HU UFRJ também pelo Hospital Sarah. Desde a época que começou a ser atendido pelo Sarah até o momento foram muitos, mas muitos exames que apenas complementam todos os demais esforços. O mais significativo que ocorreu há poucas semanas foi que ele recebeu algumas próteses para melhorar a sustentação das pernas e também para apoiar a pequenos movimentos do dia a dia, como uma prótese para as mãos para ajudar a segurar objetos. Ele não usa sempre essas próteses, mas elas são muito úteis sim. ---------------------------------------------------------------------- O HOSPITAL SARAH RIO, especializado em neuroreabilitação, inaugurado no dia 01 de maio de 2009, na Barra da Tijuca, já está cadastrando para atendimento, novos pacientes adultos e crianças com as seguintes patologias: · Paralisia cerebral · Crianças com atraso do desenvolvimento motor · Sequela de traumatismo craniano · Sequela de AVC · Sequelas de hipóxia cerebral · Má-formação cerebral · Sequela de traumatismo medular · Doenças medulares não traumáticas como mielites e mielopatias · Doenças neuromusculares como miopatias, neuropatias periféricas hereditárias e adquiridas, amiotrofia espinhal · Doença de Parkinson e Parkinsonismo · Ataxias · Doença de Alzeihmer e demências em estágio inicial · Esclerose múltipla · Esclerose lateral amiotrófica em estágio inicial · Mielomeningocele · Espinha bífida · Paralisia facial O atendimento é totalmente gratuito. O cadastro para atendimento de novos pacientes é feito exclusivamente pelos telefones: 21 3543-7600 21 3543-7600 e 21 3543-7601/2, das 08 às 17 horas, de segunda a sexta-feira. http://www.sarah.br/ Endereço: Embaixador Abelardo Bueno, nº 1.500 Barra da Tijuca 22775-040 - Rio de Janeiro - RJ

Grupos Ativos do Facebook

PAF - Polineuropatia Amiloidótica Familiar https://www.facebook.com/groups/128046567305642/ e ABPAR - Associação Brasileira de Paramioidose https://www.facebook.com/groups/183220391774371/

ABPAR - Associação Brasileira de Paramiloidose

A Associação Brasileira de Paramiloidose está "renascendo". http://portalparamiloidose.webnode.com.br/ Recentemente (16/06/2012) houve uma reunião em São Paulo que reuniu alguns de seus membros.

Páscoa - A esperança vence o medo e a vida aflora

Recortei parte do texto sobre a importância da época da renovação associada a Páscoa http://www.ronaud.com/atitude/todo-dia-e-dia-pra-renovar/ " ... a esperança não morre, ela vence o impossível e nos traz um alento para acreditar e enxergar que as coisas valem sim, a pena ... " E como valem a pena! Esse domingo de Páscoa começou com muita esperança de superar o desafio de trazer o tricicolo do meu pai a Barra para andarmos pela península. É claro que ele, minha mãe e minha avó vieram juntos. Almoçamos juntos no Johnny Peppers no Via Parque, começando pela deliciosa cebola frita. Hummmm, muito bom! Depois fomos até em casa e no meio da bagunça minha avó conheceu o nosso novo lar. Abraços e emoções na varanda de frente para o parque ficarão pra sempre em nosso corações. Enquanto isso, meu pai lá embaixo já na bike estava curtindo a pelada da meninada na quadra. Feliz, muito feliz. Fomos ao Green Park para conferir a festinha do coelho. Eu e meu pai de bike e minhas amadas de carro. Felizes, muito felizes. Foi ótimo e a vida vale sim muito a pena se alma não é pequena. Te amo pai. André.

Novo medicamento em fase de pesquisa

Boa noite, boa tarde, bom dia! Anexo neste post uma mensagem em inglês para evitar problemas de tradução que recebi da Glaide Mara Martins Guilherme sobre a pesquisa de um novo medicamento para a ATTR. Obrigado Glaide por tudo. André. ------------------------------------------------------------------------------------------------------------------ Below please find the answers to your questions about our ALN-TTR program and therapeutic. Please know there are a few questions that we couldn’t answer fully due to the current development phase of the program but please let me know if you have any additional questions. In addition, you can find more in-depth information about our program including data, presentations, and podcasts at http://www.alnylam.com/capella/tag/ttr/ All my best, Maryellen Q&A 1 - What is the name of this new research (drug)? The the therapeutic that we are developing for Familial Amyloidosis Polyneuropathy is currently named ALN-TTR02. 2 - Tafamidis is intended to inhibit the production of amyloid and with that prevent disease from progressing. What is the action of this new drug? Our therapeutic approach or mechanism of action is RNAi therapeutics. RNAi is a natural mechanism for silencing specific genes. Genes provide cells with the instructions for making proteins, and proteins — or more specifically proteins made abnormally — are the cause of most human disease. When a gene is silenced, the cell stops making the protein specified by that gene, thereby reducing the occurrence of disease. Our RNAi therapeutic for TTR Amyloidosis has the potential to silence the TTR gene. Below is a link that explains RNAi http://www.pbs.org/wgbh/nova/body/rnai-explained.html Last November, we presented preliminary clinical data for ALN-TTR01. The ALN-TTR01 Phase I trial informed many things for our overall program, including safety and tolerability, proof of concept, extent of knock-down, pharmacodynamics, dosing, etc., and we are applying these learnings to our ALN-TTR02, our lead compound. Earlier this week, we initiated dosing in a Phase I clinical trial with ALN-TTR02. The trial is being conducted in the U.K. as a randomized, single-blind, single-ascending dose study, enrolling up to 32 healthy volunteer subjects. We expect to report data for this study in the 3rd quarter of 2012. We also expect to initiate a Phase II study with ALN-TTR02 in FAP patients in the 2nd half of this year with the start of pivotal trials with ALN-TTR02 in 2013. 3 - Since this new drug has a broader efficiency than Tafamidis, can it be employed simultaneously or the patient must use one or the other? This question is intended to clarify the use - because Tafamidis is already being consumed by some members of our Association, ABPAR (Brazilian Association of familial amyloidosis) - and, with this, to know if they could continue using Tafamidis and, at the same time, participate in this new research. We are excited by the news of approval of tafamidis in the EU, as it is great news for ATTR patients and also for our program, which we view as a complementary approach. 4 - When do you intend to insert do volunteers in the program. Is there a date already set? AND 5 - Pregnant or breastfeeding women will be allowed to participate in the trial? As stated above we expect to initiate a Phase II study with ALN-TTR02 in FAP patients in the 2nd half of this year. Details as to where the trials are being conducted as well as inclusion and exclusion criteria are still being developed. Maryellen Livingston Associate Director, Creative and Corporate Communications Alnylam Pharmaceuticals 300 Third Street - Cambridge, MA 02142

Parabéns! Um brinde a vida!

Parabéns Pai! Faltou o cartão de aniversário no dia daquele belíssimo por do sol em Ipanema. :-)

Desta vez não escrevi porque quando li esta mensagem postada no Facebook ("texto Grazzy Güntzel"), as palavras contidas em sua mensagem me foram plenas e traduzem o que há no meu coração.

Feliz Aniversário novamente! Te amo Pai.

"Querido pai, no fundo de cada alma verdadeiramente grande, a virtude maior que se pode achar é a gratidão. E é com base nesse sentimento sublime, divino, sincero e comovente, que quero agradecer a você, pai.

Por tudo, pelo seu carinho, amizade e respeito. Não sei o que seria da minha vida se não fosse você, e então, hoje quero expressar meus sentimentos e dizer-lhe através desta mensagem o quanto lhe quero bem, o quanto é importante em minha vida.

Não existem palavras suficientes para expressar o que sinto, pois pude sentir que o espírito da amizade, solidariedade, respeito e proteção, estiveram sempre presentes em você, que sabe aceitar o que Deus determina em sua sabedoria. Que Ele possa abençoar a todos nós, nos mantendo sob sua proteção, pois a gente não compra os afetos verdadeiros, e entre pai e filho, estes sentimentos vem de Deus.

Quero lhe agradecer pela oportunidade de ter você, como meu pai, e que Deus sempre lhe guarde, lhe proteja sempre, pois você é muito especial para minha vida.

…"

Resposta da ANVISA em 03/01/2012

Prezado(a) Senhor(a),


Em atenção a sua solicitação, informamos que :

A ANVISA TEM COMO MISSÃO INSTITUCIONAL, NO ÂMBITO DO MERCADO FARMACÊUTICO, ASSEGURAR QUE OS MEDICAMENTOS APRESENTEM GARANTIA DE SEGURANÇA, EFICÁCIA E QUALIDADE.

TODO PRODUTO MEDICAMENTOSO DISPONIBILIZADO NO MERCADO FARMACÊUTICO DEVE TER, OBRIGATORIAMENTE, O RESPECTIVO REGISTRO/CADASTRO PARA A SUA COMERCIALIZAÇÃO, EM QUE É MONITORADO A SUA SEGURANÇA, EFICÁCIA E QUALIDADE TERAPÊUTICA.

OS MEDICAMENTOS OBEDECEM A NORMAS RÍGIDAS PARA PODEREM SER UTILIZADOS, DESDE A SUA PESQUISA E DESENVOLVIMENTO, ATÉ A SUA PRODUÇÃO E COMERCIALIZAÇÃO.

A ANVISA É RESPONSÁVEL PELO REGISTRO DA EMPRESA FABRICANTE E, DEPOIS, DE CADA PRODUTO. O REGISTRO VÁLIDO É UMA PROVA DE QUE A EMPRESA EXISTE, É LEGALIZADA E ATUA DENTRO DAS NORMAS DA VIGILÂNCIA SANITÁRIA; E QUE O MEDICAMENTO FOI SUBMETIDO À AVALIAÇÃO QUANTO À SUA QUALIDADE, EFICÁCIA TERAPÊUTICA E SEGURANÇA.

EM ATENÇÃO A SUA SOLICITAÇÃO, INFORMAMOS QUE NÃO FOI IDENTIFICADA ATÉ O MOMENTO QUALQUER SOLICITAÇÃO DE REGISTRO DE MEDICAMENTO, JUNTO À AGÊNCIA, CONTENDO A SUBSTÂNCIA TAFAMIDIS (NOME COMERCIAL NO EXTERIOR VYNDAQEL®).

CASO A ALTERNATIVA TERAPÊUTICA PARA DETERMINADA DOENÇA EXIJA UMA MEDICAÇÃO AINDA NÃO COMERCIALIZADA NO BRASIL, MAS DISPONÍVEL EM OUTRO PAÍS, O MÉDICO PODERÁ PRESCREVER ESSA MEDICAÇÃO; E SUA IMPORTAÇÃO DEVE SEGUIR AS REGRAS ESTABELECIDAS NO CAPÍTULO XII DA RESOLUÇÃO RDC Nº 81/2008 OU, EM CASOS EXCEPCIONAIS, NA RESOLUÇÃO RDC Nº 28/2008, SE O MEDICAMENTO CONSTAR EM SEU ANEXO. A IMPORTAÇÃO DE MEDICAMENTOS SEM REGISTRO SOMENTE PODE OCORRER EM CARÁTER EXCEPCIONAL, COM AUTORIZAÇÃO ESPECÍFICA DA ANVISA E SEMPRE PARA FINS NÃO COMERCIAIS, NOS TERMOS DAS RESOLUÇÕES RDC Nº 81/2008 E RDC Nº 28/2008.



Atenciosamente,

Anvisa Atende

Central de Atendimento

Agência Nacional de Vigilância Sanitária

0800 642 9782

www.anvisa.gov.br

Siga a Anvisa: www.twitter.com/anvisa_oficial

Este endereço eletrônico está habilitado apenas para enviar e-mails.Caso deseje entrar em contato com a central, favor ligar no 0800 642 9782 ou acessar o “Fale Conosco”, disponível no portal da ANVISA (link: www.anvisa.gov.br/institucional/faleconosco/FaleConosco.asp). As ligações podem ser feitas de segunda a sexta - feira, das 7h30 às 19h30, exceto feriados.

Importação do Tafamidis

Recebi hoje 17/01/2012 por indicação do representante da Pfizer o contato da empresa que estaria habilitada para realizar a importação do Vyndaqel.

Na última conversa o tratamento mensal seria superior a U$ 10 mil, mas ainda não tenho um número mais preciso.

----- Mensagem original -----
> Prezado André
>
> Encaminho abaixo os dados da importadora "Uno Healthcare", que
> provavelmente conseguirá trazer, através de importação, o
> tafamidis, no período em que esta medicação estiver sem registro no
> Brasil.
>
> UNO HEALTHCARE, INC
> unohealthcare@terra.com.br
> Tel: (55 51) 3264-3344 / (55 11) 3801-3446
> UNO HEALTHCARE, INC
>
> Fabricio Cecanho Furlan, MD.
> Medical Manager - Pfizer Brazil /
> Gerente Médico - Pfizer Brasil
> Office: +55 (11) 5180-0527
> Mobile: +55 (11) 8674-2716
>

Portal para Doenças Raras

Ensaios em alguns paises da Europa e comercialização aparentemente na Itália e França. Chute de custo de 1 caixa com 20 cápsulas é de R$ 30 mil.

http://www.orpha.net/consor4.01/www/cgi-bin/Drugs_Search.php?lng=PT&data_id=1072&Nome%20de%20comercializa%E7%E3o=N-methyl-D--2-3-4-5-6-pentahydroxy-hexyl--ammonium--2--3-5-dichloro-phenyl--benzoxazole-6-carboxylate&Typ=Sub&title=N-methyl-D--2-3-4-5-6-pentahydroxy-hexyl--ammonium--2--3-5-dichloro-phenyl--benzoxazole-6-carboxylate&data_type=Product

Fornecedor de equipamentos ortopédico

A órtese de perna Walk On® 28U11 foi especialmente projetada para ser usada por pacientes ativos com fraca dorsiflexão ou paralisia. Limita a flexão plantar de forma flexível e passiva, e garante o reposicionamento dinâmico do pé. A órtese leve de fibra de carbono é estável e oferece alto retorno de energia.

Padrão de Marcha Fisiológico
Os elementos flexíveis na área anterior do pé e no calcanhar proporcionam um padrão de marcha fisiológico para o seu paciente, mesmo em superfícies irregulares, enquanto que a porção central do pé e a faixa da panturrilha são mantidas no lugar para suportar ativamente o levantamento do pé.

Estudos de análise de marcha têm demonstrado que, comparada com outras órteses com contato frontal na fase de apoio, a Walk On® oferece maior estabilidade para o paciente. Durante a fase de balanço, a órtese compensa a função ausente de levantamento do pé de forma quase idêntica. A melhor dinâmica de rolamento pode ser verificada pelo torque atuando na parte superior do tornozelo. Foi medido um torque quase sagital na parte superior do tornozelo no meio da fase de apoio. Isto está relacionado a um estresse fisiológico nas articulações e a um alto nível de conforto. Para maiores informações, veja o arquivo em PDF.
Além disto, a Walk On® com calço de panturrilha removível destaca-se pelo alto nível de conforto ao usuário. O baixo peso e a forma anatômica esbelta aumentam a aceitação e proporcionam ao seu paciente um padrão de marcha dinâmico em maior velocidade. Além de garantir vida mais longa para a órtese. A Walk On® é fácil de por e de tirar.

http://www.ottobock.com.br/cps/rde/xchg/ob_br_pt/hs.xsl/3306.html

Blog sobre Amiloidose

Blog com informações relacionadas a doença PAF, inclusive sobre legislação.

Comunidade do Orkut

Esta comunidade está se mobilizando junto a ANVISA para sensibilização e importação da medicação aprovada recentemente (16/11/2011) pela União Europeia.

Vejam instruções diretamente no endereço da comunidade no Orkut.